Лечение слепоты: ученые планируют «редактировать» гены

Оставить комментарий
Американские исследователи заявили о том, что готовы приступить к клиническим испытаниям на людях методики так называемого генетического редактирования генов. Открытие поможет вылечить слепоту.

 
О своем открытии революционной технологии представители биотехнологической компании Editas Medicine из США объявили на конференции EmTech в Кембридже. Американские медики попытаются вернуть зрение больным амаврозом Лебера. При этом наследственном заболевании сетчатки из-за ряда дефективных генов умирают светочувствительные клетки. Именно эти гены попытаются «исправить» ученые при помощи генной технологии коротких палиндромических повторений.
 
— Испытания технологии на слепых пациентах начнутся уже в 2017 году. На людях технология еще не испытывалась, — сообщают Экпресс-новости со ссылкой на слова директора компании Кэтрин Босли.Ученые научились контролировать этот природный механизм и создали своего рода «молекулярные ножницы», которые могут удалять поврежденные участки ДНК.
 
В основе уникальной технологии природный защитный механизм действия бактерии. Эта бактерия содержит в своих ДНК обрывки генетического кода вирусов, которые позволяет им распознавать эти вирусы. При сближении бактерии атакуют их и забирают нужный участок ДНК.
 
Журнал MIT Technology Review пишет, что участникам эксперимента будут делать в глаза инъекции «коктейля из вирусов». Эти вирусы, по крайней мере в теории, могут изменить около тысячи генетических букв одного из дефективных генов, вызывающих амавроз Лебера.
 
Редактирование генов на территории США запрещены, поэтому компании Editas Medicine потребуется специальное разрешение медицинских властей на их проведение. В противном случае придется открывать лабораторию в какой-нибудь другой стране. 
 
Имеющие генетически модифицированные ДНК люди могут появиться в течение двух лет. Находящаяся в США Editas Medicine планирует стать первый в мире лабораторией генетического редактирования ДНК пациентов, страдающих от редкого расстройства под названием врожденный амавроз Лебера, вызывающего слепоту.
 
Это расстройство препятствует нормальной работе сетчатки — светочувствительной поверхности клеток задней части глаза. Оно развивается в момент рождения или в первые месяцы жизни, и со временем его жертвы полностью теряют зрение. Наследственная болезнь вызывается дефектами генов, которые руководят процессом создания белков, необходимых для зрения.